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漸凍癥患者福音：干細胞或成為解凍新希望！

添加時間：2021-03-29 14:53 瀏覽：132

漸凍癥

“漸凍人癥”在醫學上稱為肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS），是一種運動神經元疾病，因患者大腦、腦干和脊髓中的運動神經細胞受到侵襲，導致肌肉逐漸無力、萎縮，以及說話吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭而死亡。 

ALS患者的感覺神經并未受到侵犯，因此這個疾病并不影響患者智力、記憶和感覺。它與艾滋病、癌癥、白血病和類風濕，被世界衛生組織并列為“世界五大絕癥”。

ALS是家族遺傳病嗎？

ALS病人的平均發病年齡50-60歲， 到目前為止，ALS的病因尚不明確，但是主流觀點認為與基因突變、衰老和環境因素有關。
隨著基因檢測技術的發展，越來越多的ALS基因被人們所發現。目前，約3分之2的家族性ALS病人和約11%的散發性ALS病人已發現明確的ALS基因。
在中國人群中，SOD1突變是被檢測出的頻率最高的基因，它可以解釋20%的家族性ALS患者和1%的散發性患者的致病原因。
對“漸凍人”進行基因檢測，有利于遺傳學診斷及親屬的遺傳咨詢，而遺傳學研究，可能會為尋找發病機制及可能的治療手段提供有力的幫助。

ALS能不能干預？

由于漸凍人癥病因不明，目前沒有較為有效的干預手段�！袄麌＿颉�，是目前唯一被美國食品及藥物管理局（FDA）和歐盟批準用于干預漸凍人癥的藥物。越來越多患者早期使用無創呼吸機和營養等支持治療，對延長生存時間，提高生活質量有絕對意義。

2014 年，那場風靡全球的“冰桶挑戰”，感受一下冰冷~~~世界各國的明星都參與到了“冰桶挑戰”中，為“漸凍癥”的科學研究籌集經費，希望能盡早找到干預這種病的方法。

2018年，著名的漸凍人史蒂芬·霍金逝世。這位生命斗士抗爭“漸凍人癥”55年，并且在宇宙論和黑洞理論取得了舉世矚目的成就，堪稱來自星辰，歸于星辰。

“解凍”的新希望

霍金曾在有關干細胞的紀錄片中表示，“醫學界的新時代已經近在眼前，新時代里，人體任何疾病都可醫治，全靠我們體內那些擁有異能的細胞，它們叫干細胞�！�

干細胞(MSC)具有多向分化潛能，低免疫原性細胞，且具有很強免疫調節功能，參與自然免疫和獲得性免疫過程。干細胞臨床移植成為藥物干預、手術干預后又一種干預高新技術，并在國際范圍內開展臨床試驗和應用。

Deda等將自體骨髓間充質干細胞移植到13例ALS患者的大腦部位，隨訪一年，9例患者癥狀緩解，1例患者病情穩定，具有較好的療效。

Petrou進行一項1/2和2a期的臨床研究，發現ALS患者移植過程中并未出現嚴重的副作用，癥狀均有改善，證明干細胞移植是安全有效的，并提供了臨床適應癥優勢。

2016年，《JAMA Neurol》雜志報道了用骨髓間充質干細胞干預漸凍癥的I期和II期臨床研究結果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘內注射MSC，II期14例患者接受肌肉注射和鞘內聯合注射MSC。干預后6個月87%出現應答，25%病情緩解，疾病進展評分如ALS功能評定以及最大肺活量得到改善。這些數據顯示，MSC-NTF細胞肌肉注射和鞘內注射聯合干預漸凍癥是安全的，有望使患者獲益。

隨著干細胞技術革新，為神經系統疾病患者帶來了希望，其通過釋放神經營養因子支持神經元和周圍細胞。目前，干細胞療法成為安全有效干預ALS的新途徑，并顯示出特殊干預優勢和臨床價值，前景廣闊。